众所周知白血病分为多种类型，但是不论是哪一种类型一旦确诊了，那后期的治疗难度就会特别大，所以盛诺一家得知，很多患者都会选择出国看病，治愈率明显比国内高出很多。
随着近几年的医疗水平的不断提高，终于在2019年美国血液学会年会上，研究人员公布了29名接受过多种治疗的难治性/复发性骨髓瘤患者采用靶向BCMA的CAR-T疗法JNJ-4528全部获得缓解的Ib/II期CARTITUDE-1试验数据，总缓解率为100%！这样一来，出国看病的骨髓瘤患者也都将面临更高的治愈率，将会对在国外的治疗充满信心。
在公布的缓解率为100%中，其中66%为严格意义上的完全缓解，3%为完全缓解，17%达到非常好的部分缓解，14%达到部分缓解。中位随访时间为6个月，达到头一次缓解的中位时间和达到完全缓解的中位时间为1个月，27名患者疾病无进展，17位可评估患者均无微小残留病灶。这样的治疗结果，已经足够让出国看病的骨髓瘤患者感到欣慰了。
基于CARTITUDE-1取得的结果，FDA已经授予JNJ-4528突破性疗法认定，用于治疗复发/难治性多发性骨髓瘤。这一认定将加速抗BCMA的CAR-T疗法在复发/难治性多发性骨髓瘤方面的研发和监管审查。在这样的背景下，引发了更多患者想要出国看病的想法。CARTITUDE-1试验的入组标准包括存在可测量病灶且疾病仍然在进展，ECOG评分≤1，至少接受过3种疗法或对两种疗法耐药，且要求既往治疗包括蛋白酶体抑制剂、免疫调节药物和抗CD-38治疗。
此次参与试验的29位患者中位年龄为60岁，其中25%（n=7）为细胞遗传学高危患者，中位确诊时间为6年，25位患者（86%）接受过自体移植。这29位患者都接受过三药联合治疗（蛋白酶体抑制剂、免疫调节药物和抗CD-38治疗），其中86%（n=25）对这些治疗耐药，72% （n = 21）接受过5种药物治疗（≥2种蛋白酶体抑制剂，≥2种免疫调节药物和抗CD-38治疗），其中31%（n=9）对这些治疗耐药。这已经几乎覆盖了出国看病的骨髓瘤患者的病情状况。
Madduri医生表示，接受过多次治疗的骨髓瘤患者亟需新的治疗方法，他们的中位总生存期还不到1年，“我们需要可以给他们带来持久疗效的治疗，也给出国看病的患者带来更多的希望。”
安全性方面，各级细胞因子释放综合征发生率为93%（n==27），其中2位患者出现了3级或3级以上细胞因子释放综合征。神经毒性不常见，3位患者出现不同程度的神经毒性反应，其中1位出现了3级或3级以上神经毒性。这样的安全性，也极度吸引着无数想要出国看病的骨髓瘤患者。
目前，CARTITUDE-1试验已经完成了招募，三期试验已经启动，CARTITUDE-4 (NCT04181827)，尚未开始招募。CARTITUDE-4试验将对比JNJ-4528和泊马度胺+硼替佐米+地塞米松(PVd)或达雷木单抗+泊马度胺+地塞米松(DPd)用于复发和来那度胺难治性多发性骨髓瘤患者的效果。帮助更多出国看病的患者找到最好的治疗方案。
接下来，实验还会按照进步进行，而我们还会持续的关注试验进展，希望JNJ-4528的实验成功之后，能够造福更多已经尝试过多种治疗的出国看病的骨髓瘤患者！
