正处于冲刺科创板关键阶段的皓元医药,其“含科量”越来越受到市场认可。近期,皓元医药及子公司皓元生物、皓鸿生物共计5项自主研发成果获得国家知识产权局授权。其中一项成果为“一种曲贝替定的中间体及其制备方法和用途”,该发明涉及制备一种晚期软组织肉瘤治疗药物曲贝替定的关键中间体及其制备方法和用途。
曲贝替定的最新研发成果,只是皓元医药用科创速度加快赋能新药研发的一个生动缩影。当前,皓元医药希望借力资本市场,赋能更多科创人,从而为创新药产业的发展贡献更多力量。
解决创新药“卡脖子”难题
在药物研发产业链的最前端,皓元医药已潜心坚守了14年之久。从最初的定制合成起步,逐渐形成高技术难度、高附加值的分子砌块与工具化合物,进而转化为原料药和中间体,在毫克到吨级的量级变化中,皓元医药赋能新药研发的技术门槛和价值优势正在逐步放大,也因此和科创板的设立初衷“不谋而合”。
在接受媒体采访时,皓元医药董事长郑保富就曾表示,“2006年,在国内创新药产业刚刚起步之时,我们就决定做药物研发的服务者、助力者,我们希望利用自己的专业特色助力新药研发,最终造福患者。”
正是在这种“悬壶济世”情怀的推动下,皓元医药首先在分子砌块与工具化合物领域,建立了自己的技术优势。
一直以来,分子砌块和工具化合物是研发原料药的核心环节,而原料药又被誉为药物的“芯片”,是构成药物药理作用的基础物质,是治疗药品产业链的上游。虽说原料药只是一种原材料,并不能直接给予人体,但是作为发挥功效的活性成分,是不可替代的必选项,可以说原料药是保障药品供应、满足人民用药需求的基础。根据Markets And Markets报告,2019年全球API市场规模约为1,822亿美元,预计到2024年达到2,452亿美元,年均复合增长率约为6.1%。
然而,20世纪初,国内本土药企还基本以仿制药为主,因此国内创新药市场形成较晚,而分子砌块和工具化合物领域的进步,实质上将影响国内创新药产业的发展。皓元医药的使命,就是要让中国众多的药物科研机构和药企的新药研发赢在起跑线上,真正解决“卡脖子”的技术难题。
构建药物研发的“知网”
实践证明,皓元医药不仅出色完成了它的使命,并且更进一步,极大推进了中国创新药市场的发展。经过14年的科研攻关,如今皓元医药业务覆盖了从药物研发到生产的各个阶段——分子砌块和工具化合物主要在药物发现阶段提供毫克到千克级的产品和技术服务;原料药和中间体业务主要对应临床前和进入临床后的CDMO服务,以及合成工艺开发、工艺优化和原料药注册申报等技术服务,并提供药品上市及商业化所需的百千克到吨级原料药和中间体产品。
而在这个过程中,皓元医药还进一步创新,用精细化的产品、定制化的服务、信息化的平台,构建了一个药物研发的“知网”——工具化合物平台。在这个平台上,皓元医药的客户可以根据自己的需求,通过细胞信号通路、靶点以及亚型、化合物名称等不同维度多途径检索,精准定位所需要的目标化合物,获取实验相关的技术资料和信息。
招股书显示,目前,皓元医药形成了包含37000多种分子砌块和工具化合物的特色产品线,自主合成的分子砌块和工具化合物超过了10000种,已完成工艺研发并延伸为原料药及中间体的产品超过100种,其中84个产品已具备产业化基础,产品涵盖了抗肿瘤、抗病毒、糖尿病、心脑血管疾病等重大疾病治疗领域,其中不乏高难度、高技术壁垒的复杂性药物。
以号称化药合成界的珠穆朗玛峰的艾日布林为例,作为治疗转移性乳腺癌唯一可以有效提高患者生存率的化疗制剂,目前,除原研药企业日本卫材以外,全球范围内攻克艾日布林合成和工业生产难题的企业仅有恒瑞医药、博瑞医药和皓元医药等极少数的几家公司。
一位医药业内人士分析认为:“高合成难度导致相关企业可获得在下游企业的议价权,而下游客户在原料药企业的支持下也有机会推动制剂的首仿上市并获得较高定价和市场份额,因此高难度合成业务模式企业的毛利率相对较高。”
借力资本市场打造创新生态
构建药物研发“知网”的同时,皓元医药收获了更多科研成果。截至2020年4月30日,公司及其子公司已获授权专利 53项,其中已获授权发明专利 26项,实用新型专利 25项,外观设计专利 2项。同时,公司的技术平台还集成了公司多项核心技术,公司也已就产品研发生产过程中的核心技术申请了合成方法、制备方法、药物晶型等多项专利保护。
与专利相匹配的是公司客户的“成色”,招股书显示,皓元医药提供的工具化合物服务于全球的生物医学研究以及药物发现的客户,既包括中国著名的高等学府和研究所(清华大学、北京大学、上海药物所、上海有机所),也覆盖了国外著名的研究机构及医药公司(美国国立卫生研究院NIH、哈佛大学、辉瑞Pfizer、礼来Lilly、默沙东MSD等)。
其中,优秀的科研成果已经发表在包括Nature、Science、Cell等国际知名期刊在内的8000多篇生物医学和新药研发科研文献中,相关产品被Google Scholar收录的相关科研文献从2017年的784篇增加到2019年的2730篇,占收录文献总数的比例从0.32%上升到1.62%,2020年上半年进一步达到2.23%,市场认可度和品牌知名度正在快速提高,未来有望进一步缩小与国外头部企业的差距。
而之所以能够做到这些,源自皓元医药的科技创新已经步入一个正向循环。公开资料显示,公司创始人均为香港大学化学系博士,公司拥有一支由近400名技术人员组成的研发队伍,其中博士和硕士占比24.48%,最近三年及一期累计研发投入金额为14,524.73万元,占最近三年及一期累计营业收入的比例高达12.83%。得益于皓元医药持续的研发投入及强大的市场开拓能力,公司经营业绩近年来快速增长,2017年至2020年1-6月主营业务收入分别为17,396.45万元、29,883.20万元、40,293.39万元和24,714.26万元,2017年至2019年年均复合增长率52.19%。
“生物医药行业是一个非常有意义也值得我们一生奋斗的行业,我们希望将皓元医药打造成行业内一个重要的推动器,帮助我们的合作伙伴更好地将自己的想法、设计推向市场,从而给患者带来幸福。”郑保富在接受采访时的表态,道出了皓元医药的高成长“秘诀”。而通过冲刺科创板,借力资本市场,皓元医药将以自身更大的平台赋能、反馈更多科创人,从而构建一种持续循环的创新生态,并为国内创新药产业的发展贡献自己更多的力量。